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 Ultimo aggiornamento: 23.12.2006

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ARGOMENTI DI MEDICINA CLINICA

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farmaci orfani

Definizione

 

I farmaci detti "orfani" sono destinati alla cura delle malattie talmente rare che i promotori sono poco disposti a diffonderli nelle condizioni abituali di commercializzazione.

Il processo dalla scoperta di una nuova molecola alla sua commercializzazione è lungo (in media 10 anni), costoso (diverse decine di milioni di euro) e molto aleatorio (tra dieci molecole testate, una sola può avere effetto terapeutico). Diffondere un farmaco destinato al trattamento di una malattia rara non permette di recuperare il capitale investito per la sua ricerca.

Il farmaco orfano può essere definito come:

 

un farmaco non diffuso dall'industria farmaceutica per ragioni economiche ma che risponde a un bisogno di salute pubblica

Una sostanza può essere utilizzata per il trattamento di una malattia frequente e non sviluppata per un'altra indicazione più rara, in questo caso si tratta di indicazioni orfane

Concretamente possono presentarsi tre casi :

- i prodotti destinati al trattamento delle malattie rare:

Sono concepiti per trattare i pazienti affetti da malattie molto gravi, per le quali non esiste ancora una cura soddisfacente. Queste malattie colpiscono una piccola porzione della popolazione (meno di una persona su 2000 in Europa), molto spesso dalla nascita o dall'infanzia. Attualmente nel mondo il numero di malattie rare per le quali non esiste una cura è stimato tra quattro mila e cinque mila circa; e da 25 a 30 milioni sarebbero le persone interessate da tali malattie in Europa.

- i prodotti ritirati dal mercato per ragioni economiche e terapeutiche :

Par esempio, la talidomide è stata molto usata come ipnotico alcuni anni fa, poi ritirata dal mercato per la scoperta di un potente effetto teratogeno (capace di provocare malformazioni fetali). In ogni caso questo farmaco ha dimostrato proprietà antalgiche molto interessanti nelle malattie come la lebbra e il lupus eritematoso, malattie per le quali non esiste nessuna cura soddisfacente; inoltre la talidomide beneficia di una Autorizzazione d'uso compassionevole strettamente riservato a queste indicazioni e inquadrato in un controllo rigido della gravidanza.

- i prodotti non diffusi (sviluppati):

- sia perché derivano da un processo di ricerca non brevettabile;

- sia perché riguardano dei mercati importanti ma non solvibili

I pazienti affetti da malattie rare non possono rimanere esclusi dai progressi della scienza e della terapia. Essi hanno gli stessi diritti sanitari di tutti gli altri malati. Al fine di stimolare la ricerca e lo sviluppo nel settore dei farmaci orfani, le autorità pubbliche hanno implementato degli incentivi per le industrie, per la sanità e per le biotecnologie. Questo è cominciato dal 1983 negli Stati Uniti con l'adozione dell'Orphan Drug Act, poi in Giappone, in Australia nel 1993 e 1997; l'Europa ha seguito nel 1999 istituendo una politica per i farmaci orfani unificata a quella dei 15 Stati membri.

 


 

 

Attuazione di una politica sui farmaci orfani

 

È stato intrapreso uno sforzo sia a livello nazionale che europeo dalle industrie e dalle autorità della salute (EMEA: European Agency for the Evaluation of Medicinal Products), alfine di offrire gli incentivi necessari per stimolare :

- da una parte lo sviluppo dei farmaci orfani

- d'altra l'ottenimento di una Autorizzazione alla commercializzazione (AMM) attraverso una procedura centralizzata.

L'obiettivo è quello di disporre rapidamente, per le patologie rare, dei farmaci con un livello di qualità equivalente a quello richiesto per qualsiasi altro farmaco.

In che modo sono state adottate queste misure nei diversi Paesi del mondo e qual è stato il loro impatto?

Negli Stati Uniti

Le autorità responsabili della Salute pubblica hanno preso coscienza della necessità di una legislazione sui farmaci orfani dal 1983, con la firma dell' "Orphan Drug Act".

Tale legge definisce il "farmaco orfano" in rapporto alla prevalenza (frequenza) della malattia per la quale è stato indicato come cura nella popolazione americana. Il concetto di farmaco orfano negli Stati Uniti non si limita ai soli prodotti farmaceutici o biologici, ma riguarda anche i dispositivi medici e i prodotti dietetici o di dieta. E' stato creato un "ufficio dei farmaci orfani" all'interno della FDA (Food and Drug administration) : l'OOPD (Office of Orphan Products Development). Ha il compito di assistere ed incoraggiare la messa a disposizione dei prodotti sicuri ed efficaci per la cura delle malattie rare. Accordando ad un farmaco lo statuto di "orfano ", si permette al promotore (sponsor) di beneficiare degli incentivi per la diffusione di questi prodotti fino all'AMM, vero marchio di qualità. Queste misure si applicano a tutti gli stadi dello sviluppo del farmaco:

- la ricerca: dei crediti d'imposta sulla ricerca clinica;

- l'elaborazione di un incartamento di registro necessario per ottenere l'AMM : un'assistenza tecnica durante la realizzazione dell'incartamento così come una semplificazione delle procedure amministrative (riduzione dei periodi d'attesa e dell'ammontare delle tasse di registrazione);

- la commercializzazione: una esclusiva di 7 anni a partire dalla data di ottenimento dell'AMM.

 

Dopo il 1983, 1080 farmaci hanno ricevuto lo statuto di farmaci orfani, di cui 218 sono in commercio.

 

In Giappone

Il Giappone ha seguito 10 anni più tardi:

 

Dopo il 1993, 125 farmaci hanno ricevuto lo statuto di farmaci orfani e 45 sono stati commercializzati.

 

In Europa

L'Europa ha tardato nell'adozione di una politica unica sui farmaci orfani. Perché? Principalmente a causa del frazionamento del suo territorio e della dispersione delle competenze in materia sanitaria.

Dopo il 1° gennaio 1995, con il nuovo sistema di autorizzazione alla commercializzazione comunitaria valido per tutto il territorio, e la libertà di circolazione che ne consegue, l'Europa si può oggi considerare un territorio con una popolazione di 370 milioni d'abitanti, superiore a quella degli Stati Uniti dove viene applicata una regolamentazione unificata.

Il 16 dicembre 1999, il Parlamento Europeo e il Consiglio hanno adottato il regolamento (CE) N° 141/2000 riguardante i farmaci orfani.

Largamente ispirato dal regolamento degli Stati Uniti, i suoi obiettivi sono:

- incitare le industrie farmaceutiche e biotecnologiche a sviluppare e a commercializzare i farmaci orfani ;

- creare un comitato dei farmaci orfani (COMP) istituito all'interno dell'Agenzia Europea per i Farmaci (EMEA), incaricata di esaminare le richieste di designazione e di consigliare e assistere la Commissione nelle discussioni relative ai farmaci orfani.

Oltre a ciò la Commissione ha adottato il regolamento (CE) N° 847/2000 del 27 aprile 2000 che stabilisce le disposizioni di applicazione dei criteri di designazione di un farmaco come farmaco orfano, definendo i concetti di " farmaci similari " e di " superiorità clinica".

 

60 farmaci hanno ottenuto lo statuto di farmaci orfani, di cui 3 hanno ottenuto una AMM europea.

 

Quali gli obiettivi attualmente ricercati dalle autorità europee?

- incitare l'industria farmaceutica e biotecnologica a lanciarsi nella ricerca e nella diffusione dei farmaci orfani
- incentivare le piccole e medie imprese competenti a partecipare a questa diffusione in settori specializzati
- parallelamente, favorire lo sviluppo delle conoscenze di queste malattie, il loro ambiente, migliorare
la comunicazione e gli scambi tra i diversi centri di ricerca , le istituzioni, i pazienti, ecc…
 


Confronto tra le diverse politiche sui farmaci orfani nel mondo

 

   

 Stati Uniti

 

 Giappone

 

 Australia

 

 UE

  Contesto regolamentare  

 Orphan Drug Act (1983), Orphan Drug Regulation (1993)

 

  Orphan Drug Regulation (1993)

 

 Orphan Drug Policy (1997)

 

 Regolamento(CE) N° 141/2000 (2000)

Istanze amministrative coinvolte  

FDA / OOPD 

 

MHLW

 

TGA 

 

 EMEA / COMP

Prevalenza della malattia (per 10000 individui), che giustifica lo statuto dei farmaci orfani  

7,5

 

4

 

1,2

 

5

 Stima della popolazione affetta, tasso di prevalenza (per 10 000 individui))  

20 milioni

 

 

7,3

 

sconosciuto  

 

 sconosciuto

 

25-30 milioni

 

 

6, 6-8  

Esclusività commerciale    

7 anni 

 

10 anni  

 

5 anni (identico agli altri farmaci)

 

10 anni  

Riduzione delle tasse di registro   sempre  sconosciuto   sempre  su richiesta  
 credito di imposta si: 50 % per gli studi clinici si : 6 % per ogni tipo di studio + un tetto del 10 % della tassa sulle società no Amministrato dagli Stati membri 
Fondi per la ricerca  programmi del NIH e altris    Fondi del governo no  "Biomed" + misure nazionali  
Riconsiderazioni sugli incartamenti per beneficiare dello statuto dei farmaci orfani   no  si   si (ogni 12 mesi) si (ogni 6 anni) ) 
Supporto tecnico all'elaborazione degli incartamenti  si si  no   si 
 Procedura accelerata di marketing  si  si  Non ci sono informazioni;   si (via procedura centralizzata))
  Numero di farmaci orfani designati  1080  125  11  60
 Numero di farmaci orfani commercializzati  218  45  0  0

 

Fonti : European Parliament 1999- STOA PUBLICATIONS- Orphan Drugs- PE 167 780/Fin.St.
Presentazione del Pr Josep Torrent-Farnell (presidente del COMP) all''"Annual EuroMeeting 2001", Barcellona, 6-9 marzo 2001.

Abbreviazioni:
FDA : Food and Drug Administration
OOPD : Office of Orphan Products and Development
MHLW : Ministry of Health, Labour and Welfare
TGA : Therapeutic Good Administration
EMEA : European Agency for the Evaluation of Medicinal Products
COMP : Comitee for Orphan Medicinal Products
NIH : National Health Institute

 


Confronto tra le misure nazionali sui farmaci orfani adottati dagli Stati Membri dell'Unione Europea

 

Iniziative degli Stati membri riguardo i farmaci orfani

 

 

   

A

 

B

 

C

 

D

 

E

 

F

 

Germania

         +  
 

Austria

 +          
 

Belgio

 Discusso    Discusso      
 

Danimarca

 +      +  +  
 

Francia

 +  +  +  +  +  +
 

Italia

         Non specifica  
 

Lussemburgo

         Non specifica  
 

Paesi Bassi

         Discussa Discusso
 

Svezia

         Non specifica  

 

Fonti : EMEA, Londra

Legenda
" + ": esiste

Finlanda, Grecia, Irlanda e Portogallo non hanno adottato, ad oggi, misure particolari

Spagna e Regno Unito non hanno fornito informazioni

 Accesso ai farmaci orfani

L'accesso precoce dei malati ad un farmaco, può essere definito come la messa a disposizione di un farmaco prima che l'autorizzazione alla sua commercializzazione (AMM) non sia stata ottenuta dal laboratorio farmaceutico che lo diffonde.

In tal modo alcuni farmaci, destinati a curare delle malattie gravi o rare, sono messi a disposizione dei malati prima dell'AMM (molto spesso in corso di sperimentazioni cliniche più sovente di fase III) quando la loro sicurezza e efficacia sono fortemente presupposte. È il caso dei farmaci orfani. Due casi possono presentarsi quando:

- una richiesta ad AMM da parte del laboratorio farmaceutico che sviluppa il farmaco nel Paese interessato è sia stata o sta per essere sottoposta all'autorizzazione; il laboratorio sottomette a quel punto all'autorità amministrativa una richiesta di autorizzazione temporanea per un gruppo di pazienti (ATU di coorte in Francia e in Italia, o Uso compassionevole negli altri paesi europei), valevole per una durata limitata nel Paese considerato.

- il medico curante richiede alle autorità amministrative un'autorizzazione temporanea all'uso (ATU nominativo in Francia) valido per un malato identificato nominalmente e per una durata limitata nel Paese considerato.

Proprio grazie a queste procedure d'autorizzazione all'uso compassionevole, un farmaco che ha già ottenuto un AMM in un Paese europeo può essere rapidamente disponibile in un altro Paese.

A causa di differenze di legislazioni, la facilità e la rapidità d'accesso al farmaco orfano non è la stessa nei 15 Paesi d'Europa, come indicato nella tabella qui sotto :

 

  Accesso precoce    Accesso  Commenti
 GERMANIA No  Facile  Niente di specifico  
 AUSTRIA  CU/ NP   Lento  Niente di specifico  
BELGIO  CU/ NP  Lento ++  Niente di specifico  
 DANIMARCA  CU/ NP  Complesso  Niente di specifico  
FINLANDIA  CU/ NP   Complesso  Niente di specifico  
 FRANCIA ATU  Rapido  Coordinamento a livello dell'OMS
 SPAGNA  CU/ NP Classico     Niente di specifico   
 GRECIA  CU/ NP  Classico   Niente di specifico   
 IRLANDA  CU/ NP  Classico    Niente di specifico  
 ITALIA ATU   Classico    Niente di specifico  
 LUSSEMBURGO  CU/ NP  Classico    Niente di specifico  
 PAESI BASSI CU/ NP   Classico   Miglioramento da discutere
PORTOGALLO  Dipende dal caso   Dipende dal caso   Budget particolari accordati 
 REGNO UNITO  CU/ NP Lento   Considerato costoso
SVEZIA   CU/ NP  Facile Niente di specifico   

 

Abbreviazioni :
CU : Uso Compassionevole
NP : Base Nominativa dei Pazienti
ATU : Autorizzazione Temporanea dell'Uso prima dell'AMM
 

Fonti: EMEA, Londra.

 

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